辉瑞(Pfizer)近日宣布,FDA已授予抗癌药Xalkori(crizotinib,克唑替尼)突破性药物资格,用于ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的潜在治疗。ROS1阳性NSCLC约占所有NSCLC病例的1%左右,代表着NSCLC中一个特定的分子亚型。目前,Xalkori已获FDA批准用于间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性转移性NSCLC患者的治疗。FDA授予Xalkori突破性药物资格,是基于一项全球I期研究(Study 1001)扩展队列的分析数据。该队列共纳入50例证实为ROS1重排的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者,研究中对患者采用标准方案的口服剂量Xalkori(250mg,2次/天)治疗,评估药物的安全性、药代动力学和治疗应答,同时利用第二代测序技术及RT-PCR确定ROS1融合伴侣基因。数据显示,客观缓解率(ORR)为72%(95%CI:58-84%),3例完全缓解,33例部分缓解,中位缓解持续时间17.6个月,中位无进展生存期19.2个月。在所检测的30例肿瘤标本中,研究人员发现了7个ROS1的融合伴侣:5个已知,2个为新发现。ROS1重排类型与Xalkori临床应答之间未观察到相关性,Xalkori安全性与ALK重排NSCLC患者中相似。完整数据已发表于2014年11月20日的《新英格兰医学杂志》(NEJM)。该研究表明,Xalkori对于ROS1重排的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)具有显著的抗肿瘤作用。ROS1重排为Xalkori提供了第二个有效治疗的患者亚群。ROS1原癌基因受体酪氨酸激酶(ROS1)编码基因染色体重排定义了一种不同的非小细胞肺癌(NSCLC)分子亚型,可能对ROS1激酶抑制剂治疗敏感。Xalkoi(crizotinib,克唑替尼)是一种靶向间变淋巴瘤激酶(ALK)、ROS1和MET的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI),于2011年获FDA批准用于ALK阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的治疗。该药的上市,极大地改变了ALK阳性晚期NSCLC的临床治疗。
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1月14日,美国食品药品监督管理局正式批准了一种新型的减肥医疗器械。与药物不同,这种植入设备通过电刺激直接影响人体的迷走神经节律,进而控制使用者对饥饱的感知,以此减少热量摄入。这是2007年以来FDA首次批准新型的减肥医疗设备。目前,这种设备只被批准用于常规方法无法控制体重或极重度肥胖(BMI在35~45之间,且存在至少一种相关并发症)的成年患者。这种名为“Maestro可充电系统”(Maestro? Rechargeable System)的减肥设备由皮下植入的神经节律调节器和两个作用于迷走神经的植入电极组成,它需要通过手术完成植入。这套设备会间歇性地发送电脉冲信号,作用于连接胃部和大脑的迷走神经,从而影响使用者对饥饿和饱腹的感知。该设备可以通过外部充电器和发射线圈进行充电,并可以根据个体需要进行运行模式调整。当不再需要该设备时,它可以随时再通过手术取出。目前研究显示,这种设备可以抑制大脑与胃部之间的神经活动,不过它确切的减重机制依然不是非常明确。该设备的安全性和有效性在一项纳入了233名BMI在35以上重度肥胖患者的临床研究中进行了验证。该研究发现,在经过12个月的治疗之后,治疗组与对照组相比多减掉了8.5%的体重。在治疗组中,约有半数的受试者至少减去了20%的多余体重。这一结果并没有达到*初设定的“比对照组多减重10%”的目标,不过FDA顾问委员会发现,18个月时的数据显示这种设备具有持续的减重作用。委员会认为,对于适应症指定的重度肥胖者,这种设备的获益大于风险。在综合考虑了研究数据、专家意见及重度肥胖患者的意愿之后,FDA正式批准这种减肥设备上市。在上市之后,生产商还必须继续收集该设备的安全性和有效性信息,对它进行更加完善的评估。临床研究显示,该设备可能带来的副作用包括恶心、呕吐、植入位置的疼痛、吞咽困难和胸痛等等。FDA医疗器械和放射健康中心**科学家威廉?梅塞尔(William Maisel)表示:“肥胖和与它相关的疾病是非常重要的公共卫生问题,而医疗器械可以帮助医生和患者构建更加全面的肥胖治疗方案。”
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【新闻事件】:美国FDA今天批准了第一套和动态血糖监测系统(CGM)一起使用的移动医疗应用系统上市。通过比如iPhone等移动装置,这个叫做“Dexcom Share Direct Secondary Displays”的移动医疗应用系统能远程安全地实时监测糖尿病患者的血糖水平。【药源解析】:糖尿病是一组以高血糖为特征的代谢性疾病。由于胰岛素分泌缺陷或其生物功能失调导致患者不能把体内的葡萄糖正常地转化成日常所需的能量。如果患者的高血糖(或高血脂)不能得到有效护理,会引起各种组织,特别是眼、肾、心脏、血管、神经的慢性损害或功能障碍。全球大约有3.7亿糖尿病患者,美国大约有2580万,其中90%以上是II型糖尿病患者。到目前为止糖尿病还无法根治,患者的血糖自我监测是糖尿病护理的重要组成部分。尤其是随着小型快捷血糖测定仪的普及,病人可以根据血糖水平随时调整降血糖药物的剂量。和静脉或指尖采血的血糖测试不同,“动态血糖监测系统”(Realtime CGM)通过体内葡萄糖发生氧化反应时形成电信号监测皮下组织间液的葡萄糖浓度。虽然CGM的血糖测试精度不如传统的血糖测定仪,但能实时监测患者的血糖水平,有助于评估糖尿病患者糖代谢紊乱的程度,制定降糖方案,同时反映降糖治疗的效果,是传统血糖监测的有效补充。第一台“动态血糖监测系统”早在1999年初就获得美国FDA批准上市。到目前为止至少有8个动态血糖监测系统获得美国FDA批准上市,其中*常见是美敦力公司生产的“守护者实时动态血糖监测系统”(Guardian REAL-Time,简称GRT,2013年进入中国)和德康医疗(dexcom)的4代产品“G4 PLATINUM”。G4 PLATINUM在2012年10月获得FDA批准上市,由皮下葡萄糖探头、传感器、外部显示器3个部分组成。葡萄糖探头置于使用者的腹部皮肤下,G4 PLATINUM的探头非常小所以不痛不流血。传感器通过无线电每隔5分钟将数据发送到外部显示器,可以连续使用7天。CGM的监测精度逐步提高,目前已接近指血监测。G4 PLATINUM每天校准两次就能达到85%的精确度。德康医疗的“Dexcom Share Direct Secondary Displays”采用两个应用程序(APP)即时传导来自“G4 Platinum CGM”的读数。一个APP安装在患者的移动装置上,另一个安装在远程共享者的移动装置上。患者可以指定共享者(follower)。应用程序从G4 Platinum CGM接收实时血糖读数存储在“云”端存储器上,以便“follower”下载和显示。Dexcom Share的主要特色是能和移动装置连接,远程安全地和指定人员(比如医生或家属)通过移动装置(比如智能手机)实时共享血糖读数。之前虽然也有开源的“Dexcom Share”,但没有获得监管机构的评审和批准。Dexcom Share是通过FDA II类“中低风险医疗器械”的“医疗器械重新归类程序”(de novo classification process)评审的,即目前市场上没有与之“实质相同”的创新医疗器械产品。FDA指出“Dexcom Share”系统符合申报的功能和安全性,但不能替代动态血糖监测系统(CGM)或传统的家庭血糖测定仪。而且因为CGM是指通过葡萄糖感应器监测皮下组织间液的葡萄糖浓度,而不是血液的葡萄糖水平,所以CGM的读数不能用作糖尿病治疗剂量(比如胰岛素)的标准,必须通过血液血糖读数加以校正。
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